基因編輯技術向遺傳病宣戰(zhàn) 明年或啟動臨床試驗

科技日報北京12月11日電 (記者劉霞)據(jù)美國《麻省理工技術評論》雜志近日報道，生物科技公司CRISPR基因編輯技術目前zui大的賣點，即將其“變身”為一種的基因療法來對付疑難雜癥。其中一家名為基因編輯治療公司(CRISPR Therapeuics)日前表示，他們計劃在人身上測試這一想法，現(xiàn)在已準備就緒。

這家初創(chuàng)公司發(fā)表公告稱，他們已向歐盟監(jiān)管機構遞交申請書，希望嘗試用CRISPR技術對β地中海貧血病患的血細胞進行基因修改，從而治愈該疾病。如果獲批，臨床試驗將于明年啟動。

2013年，科學家證實，可以借助CRISPR技術，對人體活細胞中的遺傳代碼進行“剪切粘貼”，更重要的是，CRISPR技術對基因的修改可以高通量的方式進行，而且操作簡便、成本較低。自此，該技術作為“超級”基因療法的潛力獲得廣泛認可。此后不久，業(yè)界所謂的CRISPR初創(chuàng)公司“三*”，即瑞士基因編輯治療公司、張鋒參與創(chuàng)辦的Editas制藥公司(Editas Medicine)和Inlia治療公司(Inlia Therapeutics)，就相繼成立并上市。值得一提的是，這3家公司全部位于麻省理工學院附近。

這些公司盡管zui初成立時并沒有產(chǎn)品，但基因編輯技術的無限潛能卻吸引了無數(shù)投資者。而且，它們各有側重。Editas制藥公司主要關注眼部疾病、血液類疾病，包括嵌合抗原受體T細胞(CARTs)在內的T細胞等；Inlia治療公司主要關注體內療法(如乙肝病毒)和體外療法(如血液干細胞移植)等；而基因編輯治療公司主要關注失明、先天性心臟病以及囊腫性纖維化等。

短短二三年間，這些公司迅速將CRISPR技術帶出實驗室，朝臨床試驗這一目標努力前進，但都碰到了難題。Editas制藥公司曾經(jīng)是，本來有望成為*在活人身上嘗試基因編輯技術的公司，卻在今年初宣布，不得不將針對一種眼病的試驗推遲至明年；Inlia治療公司則還在猴子身上收集數(shù)據(jù)，對于研究CRISPR藥物的表現(xiàn)來說，這一點至關重要。