2017年12月7日//---zui近一項研究表明，通過移植造血干細胞進入大腦能夠幫助治療多種中樞神經疾病以及神經退行性疾病。

這項技術是通過將配型成功的供體造血干細胞移植進入大腦，作者是來自Dana-Farber/Boston兒童癌癥與血液疾病研究中心的研究者們，相關結果發表在《Science Advances》雜志上。

在這項研究中，作者們建立了溶酶體儲存紊亂（lysosomal storage disorders）小鼠模型，該疾病是一種能夠影響中樞神經系統的嚴重代謝紊亂疾病。之后，他們利用這一模型檢測了該方法在治療方面的有效性。

（圖片來源： Capotondo et al., Sci. Adv. 2017;3: e1701211）

這項研究結果是具有重大意義的，原因在于此前我們認為造血干細胞應該通過靜脈注射的方式間接到達目的部位發揮作用，治療的效果則取決于細胞在患者骨髓中的成熟與向大腦遷移的能力，一般來說效率較低。

溶酶體儲存紊亂是一種因溶酶體中酶的平衡失控，導致有害脂質成分、碳水化合物以及其他細胞組分的累積，因此治療時機越快越好。

“常規的骨髓移植療法的局限性在于其需要相當長的時間”，該研究的作者Alessandra Biffi說道：“移植的細胞需要花費至少一年的時間才能夠增殖、擴散以及對大腦產生治療效果，但患者往往等不了那么久”。

對此，研究者們開發出了一種便捷的方法。利用小鼠模型，作者們將治療用的造血干細胞直接打入小鼠大腦，之后，他們發現這種治療方法相比傳統的血液注射療法更加快捷。

根據作者們的說法，如果該方法在人體水平能夠得到證實，那么將有助于溶酶體儲存紊亂癥以及多種神經系統疾病的治療。（生物谷 Bioon.com）

資訊出處：New gene therapy transplantation technique could improve treatment of neurodegenerative diseases

原始出處：A. Capotondo el al., "Intracerebroventricular delivery of hematopoietic progenitors results in rapid and robust engraftment of microglia-like cells," Science Advances (2017). advances.sciencemag.org/content/3/12/e1701211